癌症治療除了前段的診療，後續的投藥治療便是抗癌的重大支撐。但你知道癌症新藥開發多不容易，要歷經多少關卡、刷多少經驗值才能上市一劑新藥？以及新藥開發任務到底怎麼組團破關呢？讓生技之道帶你初步了解癌症藥物的種類與臨床試驗歷程。

一、癌症治療藥品的分類：依機轉

對抗癌細胞就像打仗，而作為武器的藥物若以機轉區分，則大致可分為以下幾類：

• 化學治療 (化療，chemotherapy)：全身性、幾乎無差別地攻擊分裂快速的細胞就。像廣範圍的轟炸，且活動頻繁的單位受到的傷害更高；不過也因此容易波及正常細胞。
• 標靶治療 (targeted therapy)：針對癌細胞具有的特徵，如表面抗原或細胞內訊息傳遞物質作為標的，進行選擇性地攻擊。就像可以設定目標的追蹤導彈，一般來說副作用較敵我通殺的化學治療低。
• 免疫療法 (immunotherapy)：我們的免疫系統本來就會殺死看起來怪怪的細胞，不過癌細胞因發生了一些變異，於是能逃過免疫系統的攻擊；而免疫療法則透過各種機轉，讓癌細胞重新被免疫系統辨識與攻擊。就像加強對軍隊的教育，使其更能找出偽裝、潛伏的敵人並加以殲滅。

二、癌症藥物的種類：依結構

若從結構來看，癌症藥物又大致可分為小分子藥物與大分子藥物 (生物製劑)，且各種特性也有很大的不同：

• 小分子藥物：小分子藥物分子量通常小於900道爾頓 (daltons)，結構簡單，可透過化學合成製造。這類藥物多數可口服，能穿越細胞膜和血腦屏障，直接作用於細胞內靶標。它們在體內的穩定性相對較低，半衰期短，但適用於廣泛的癌症治療，尤其是需要影響細胞內過程的情況。
• 大分子藥物：大分子藥物或生物制劑，如蛋白質和多肽，分子量大、結構複雜，通常在活細胞中製造。這些藥物需通過注射給藥，主要在細胞外或血液中作用，特別專注於細胞表面靶標。它們在體內更為穩定，半衰期長，但可能引起免疫反應。這類藥物因其高專一性和低毒性，適用於針對特定分子標記的癌症治療。
  
  癌症藥物分類整理

  分類依據	類型	特色
  依機轉	化學治療	全身性攻擊分裂快速的細胞，類似廣範圍轟炸。
  	標靶治療	針對癌細胞特定特徵進行選擇性攻擊，像追蹤導彈。
  	免疫療法	使癌細胞重新被免疫系統辨識與攻擊，加強免疫系統教育。
  依結構	小分子藥物	分子量小於900道爾頓、可穿越細胞膜和血腦屏障、口服給藥。
  	大分子藥物	分子量大、結構複雜、通過注射給藥、作用於細胞外或血液中。

三、小分子藥物與大分子藥物的研發趨勢

• 小分子藥物：集中於開發能夠精準標靶特定生物路徑的藥物，特別是在癌症治療領域。研發者致力於提高藥物的生物相容性和選擇性，以減少副作用並提升療效。同時，結合療法的研究也在增加，目標是將小分子藥物與其他治療方法如免疫療法結合，以克服單獨治療的局限。
• 大分子藥物：其中一個方向是發展抗體藥物融合技術，如抗體藥物複合物 (antibody drug conjugate, ADC)，專門針對癌細胞，減少對正常細胞的傷害。此外有些運用多核甘酸的治療也屬於大分子藥物，例如近來相當出名的mRNA藥物便是，儘管與前述大分子藥物的性質有些差異。

四、癌症新藥臨床試驗歷程

臨床試驗先分三期：

• I期： 評估藥物對人體的安全性和耐受性，以確定適當的劑量。
• II期： 評估藥物對特定癌症的有效性和初步療效。
• III期： 在大規模病患中進一步評估療效和安全性，通常與標準治療比較。

之後便提交臨床試驗數據，向國家衛生機構 (如美國FDA、歐洲EMA、臺灣TFDA) 申請上市審查與批准。通過審查進入市場後，則進入IV期臨床試驗和市場監察，繼續追蹤藥物的長期效果和副作用；及監測藥物在市場上的使用，以確保安全性和有效性。

由此可見，新藥開發的路實在不容易，亦有不同方向要逐步研究，
生技之道曾開設的課程「癌症醫學啟航研習課程」，便邀請到生華生物科技的羅小惠代理營運長，在「癌症新藥研究與開發」課程中，替我們講述癌症新藥研究開發端的真實面貌。