新模態藥物 (New Modalities) 是什麼？

新模態藥物 (New Modalities)，是一種不同於傳統小分子藥物和單株抗體大分子藥物的創新療法。這些藥物和療法擁有先進的作用機制和/或藥動學特性，能針對一些新的、具挑戰性、甚至過去被視為無法以藥物干預的生物靶標進行結合和調節。新模態藥物的開發基於近年來在分子生物學、細胞生物學、生理學、和資訊科技等領域的快速發展，體現醫學研究已進入一個新時代，對於治療各種疾病具有革命性的潛力。

新模態藥物大致可分為以下 (但不限於) 6大類別、18種：
 

一、抗體 (Antibodies)

可以辨識特殊目標的抗體。

• 單株抗體 (monoclonal antibody, mAb)：由單一免疫細胞株大量產生的單一種抗體，對特定目標具有高度專一性。
• 抗體-藥物複合體 (antibody-drug conjugates, ADCs)：結合具有高度專一性的抗體與細胞毒性物質以精準殺死目標細胞；多用於癌症治療。
• 雙特異性抗體 (bispecific antibody, BsAb)：運用基因與蛋白質工程產生之能同時結合兩個不同抗原的抗體。

 

二、蛋白質與胜肽 (Proteins and Peptides)

天然或經改造之蛋白質，用以取代病人所缺乏或不正常的蛋白，或影響相關的生理功能。

• 重組蛋白/胜肽 (recombinant protein/peptides)：運用基因與蛋白質工程設計/重組之蛋白質或胜肽。

 

三、細胞治療 (Cell Therapies)

操控免疫細胞功能或運用再生醫學以對抗疾病。

• 嵌合抗原受體T細胞 (chimeric antigen receptor T cells, CAR-T)：改造病人的T細胞，使其能識別癌細胞表面的特定抗原並攻擊。
• 幹細胞 (stem cells)：運用具分化與增殖能力的幹細胞來修復或替換受損組織或治療疾病。
• T細胞受體療法 (T-cell receptor therapy, TCRT)：與CAR-T一樣為經改造能識別和攻擊癌細胞的T細胞，不過識別的目標為主要組織相容性複合物 (major histocompatibility complex, MHC)。
• 嵌合抗原受體自然殺手細胞 (chimeric antigen receptor natural killer cells, CAR-NK)：經改造提高識別和攻擊癌細胞能力的自然殺手細胞。
• 腫瘤浸潤淋巴細胞 (tumor-infiltrating lymphocytes, TILs)：提取和培養病人本身的腫瘤浸潤淋巴細胞再回輸以攻擊癌細胞。
• 其它細胞治療 (cell therapies)：其它能夠根據致病機轉治療疾病的細胞。

 

四、基因治療 (Gene Therapies)

在特定組織中導入或修改DNA。

• 基因增補 (gene augmentation)：導入正常基因以補充或替代功能缺陷的基因。
• 基因編輯 (gene editing)：直接運用基因編輯技術如CRISPR-Cas9、TALENs、或ZFNs來增加、刪除、修改、或替換DNA。

 

五、核酸 (Nucleic Acids)

運用基因工程產生的DNA或RNA進行治療。

• 核糖核酸干擾 (RNA interference, RNAi)：可以干擾基因表現的小分子RNA。
• 信使核糖核酸 (messenger RNA, mRNA)：利用mRNA誘導細胞產生能夠治療或預防疾病的蛋白質。
• 其他DNA或RNA治療：其他可用於治療或預防疾病的DNA或RNA片段。

 

六、其他新模態藥物 (Other New Modalities)

• 溶瘤病毒 (oncolytic viruses)：可以標靶攻擊並溶解癌細胞的病毒。
• 微生物基因體 (microbiomes)：利用益生菌平衡微生物群以調整生理狀態。
• 蛋白降解靶向嵌合體 (proteolysis targeting chimera, PROTAC)：運用泛素-蛋白酶體系統降解疾病相關的目標蛋白質。

本文同步簡單整理表格如下：

類別	種類
抗體 (Antibodies)	單株抗體、抗體-藥物複合體、雙特異性抗體
蛋白質與胜肽	重組蛋白/胜肽
細胞治療 (Cell Therapies)	嵌合抗原受體T細胞、幹細胞、T細胞受體療法、嵌合抗原受體自然殺手細胞、腫瘤浸潤淋巴細胞、其它細胞治療
基因治療 (Gene Therapies)	基因增補、基因編輯
核酸 (Nucleic Acids)	核糖核酸干擾、信使核糖核酸、其他DNA或RNA治療
其他新模態藥物	溶瘤病毒、微生物基因體、蛋白降解靶向嵌合體

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日期：2024/7/27(六) 9:00-15:30
地點：南港展覽館一館四樓402會議室

報名網址：https://www.pathway.bio/page.php?menu_id=16&pd_id=558



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